SMA olarak bildiğimiz Spinal Musküler Atrofi, omurilikte bulunan motor sinir hücrelerinin kaybına yol açarak vücut merkezine yakın kasların tutulumuyla vücutta iki taraflı olarak güçsüzlüğe yol açan, kaslarda ilerleyici bir güçsüzlüğe ve de kas kaybına yol açan genetik geçişli bir hastalıktır.
Bu hastalık, bebeklerde en sık rastlanan ölüm nedenlerinden kabul edilir. SMA, genetik bir hastalıktır ve bunu önlemenin bir yolu yoktur. Tedavi açısından ise şimdiye kadar geliştirilen Amerikan Gıda ve İlaç Dairesi (FDA) tarafından onay alan üç tip ilaç var: Zolgensma, Risdiplam ve Spinraza. Bunlardan en pahalısı ise 2019 yılında piyasaya çıkan ve dünyanın en pahalı ilacı olarak bilinen Zolgensma. Bugün için yalnızca Avrupa ve ABD’de uygulanan Zolgensmanın bir dozunun fiyatı 2 milyon dolar civarında.
Spinraza, 2016 yılı Aralık ayında Amerika Birleşik Devletleri Gıda ve İlaç İdaresi (FDA) tarafından onaylanmıştır ve bu ilaç SMA için onaylanan ilk ilaçtır. Spinraza, SMA’ nın altında yatan hasarları hedef alır ve böylece semptomların gecikmesine, önlenmesine ve hatta tersine çevrilmesine neden olabilir. Türkiye’ de bu ilaç belirli kriterlerin taşınması halinde SGK tarafından geri ödemeli olarak karşılanıyor. Ancak medyada, sosyal medyada düzenlenen kampanyalarda birçok SMA hastasının ailesinin tedavi için kampanya başlattığını görüyoruz. Bunun sebebi ise az önce bahsettiğim ve dünyanın en pahalı ilacı olarak bilinen Zolgensma adlı ilaç tedavisinin uygulanmasını istemeleri. Spinraza isimli ilaç ile uygulanacak tedavi yöntemi bir ömür boyu süreceğinden aileler çocuklarının tek dozun yeterli olduğu Zolgensma adlı ilaç ile tek seferde alacakları gen tedavisini edilmesini talep ediyor. ABD’ de bu gen tedavisi 2 yaşına kadar olan çocuklarda uygulanırken Avrupa’ da 20 kilogram altındaki çocuklara uygulanabiliyor.
Bu haberle SMA Tip 1 hastalığı taşıyan ve ilimizde yaşayan, yaş kriterini kaybettiğinden kilo kriterine göre tedavi olabilecek yaklaşık 6 ay önce Valilik onayı ile başlatılan bağış kampanyasında hala %2 oranına ulaşamayan ve kilo sınırını aşmaması için çok fazla zamanı olmayan Nilay bebek ile ailesinin sesi olmak istiyorum. Tedavi için gereken tutarın göz korkuttuğunu, umutsuzluğa sürüklediğini, zor olduğunu biliyorum ama bağış sonrası yeterli para toplanarak sağlığına ulaşan yüzlerce bebeğimiz olduğunu görünce de imkânsız olmadığını düşünüyorum. Sizlerin de Nilay’ ın sesinin duyurulmasında elinizden geleni yapacağınıza eminim.